7月25日，兰大一院血液科席亚明教授团队为一位重型血友病A患者完成甘肃首例基因治疗，该技术有望为患者提供突破性的治疗选择。

首例患者为一名30多岁的男性重型血友病A患者，多年来饱受关节、肌肉出血的痛苦以及静脉注射人凝血因子Ⅷ造成的疼痛、不适，需要持续反复给药治疗，不能从根本上改善患者的生活质量。该患者成功注射GS1191-0445基因治疗药物后，反映用药后感觉良好，未出现任何不良反应。GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物，通过单次静脉输注GS1191-0445注射液，将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。该临床基因治疗试验项目由中国医学科学院血液病医院张磊教授牵头，兰大一院血液科作为参研中心之一。

兰大一院血液科是甘肃省首家“血友病诊疗中心”，具备血友病A基因治疗临床研究的成熟条件与资质，符合基因治疗条件的患者可以就近得到同质化诊疗。目前，该基因疗法显示出凝血因子Ⅷ活性显著提升并稳定维持、年化出血率大幅降低的效果，且未报告与研究药物相关的严重不良反应。

基因疗法将为更多凝血功能障碍的患者带去希望，也为未来此类创新疗法在省内的规范应用奠定基础，推动省内血友病诊疗水平的提升。

文|血液科

编辑|党委宣传部 马凌 刘丽君

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